Inovatīvā gēnu terapija “pārprogrammē” šūnas, lai novērstu neiroloģiskos trūkumus

Inovatīvā gēnu terapija “pārprogrammē” šūnas, lai novērstu neiroloģiskos trūkumus

Jauna gēnu terapijas metode palīdz bērniem, kas dzimuši ar retiem ģenētiskiem traucējumiem, ko sauc par AADC deficītu, kas izraisa smagus fiziskus un attīstības traucējumus. Pētījums, kuru vadīja Ohaio štata universitātes Veksneres medicīnas centra un Ohaio štata universitātes medicīnas koledžas pētnieki, piedāvā jaunu cerību tiem, kas dzīvo ar neārstējamām ģenētiskām un neirodeģeneratīvām slimībām.

Pētījuma rezultāti tiešsaistē tiek publicēti žurnālā Nature Communications.

Šajā pētījumā aprakstīti secinājumi par mērķtiecīgu gēnu terapijas piegādi vidus smadzenēm, lai ārstētu retus nāvējošus neiroloģiskās attīstības traucējumus bērniem ar neiroģenētisku slimību, aromātisku L-aminoskābju dekarboksilāzes (AADC) deficītu, kam raksturīga nepietiekama dopamīna un serotonīna sintēze.

Ir zināms, ka tikai aptuveni 135 bērniem visā pasaulē trūkst fermenta, kas centrālajā nervu sistēmā ražo dopamīnu, kas smadzenēs veicina ceļus, kas ir atbildīgi par motorisko funkciju un emocijām. Bez šī enzīma bērniem trūkst muskuļu kontroles, un viņi parasti nespēj runāt, barot sevi vai pat turēt galvu. Viņi cieš arī no krampjiem līdzīgām epizodēm, kuras sauc par okulogātiskām krīzēm, kas var ilgt vairākas stundas.

"Zīmīgi, ka šīs epizodes ir pirmais simptoms, kas izzūd pēc gēnu terapijas operācijas, un tās nekad neatgriežas," sacīja pētījuma līdzautors Dr. Krištofs Bankevičs, Ohaio štata Medicīnas koledžas neiroloģisko ķirurģiju profesors, kurš vada Bankiewicz Lab. “Turpmākajos mēnešos daudziem pacientiem ir uzlabojumi, kas maina dzīvi. Viņi ne tikai sāk smieties un viņiem ir uzlabojies garastāvoklis, bet daudzi spēj sākt runāt un pat staigāt. Viņi kompensē laiku, ko zaudēja nenormālas attīstības laikā. ”

Mērķtiecīga gēnu terapija septiņiem bērniem vecumā no 4 līdz 9 gadiem, kuri tika inficēti ar vīrusa vektoru, dramatiski uzlaboja simptomus, kustību funkcijas un dzīves kvalitāti. Sešus bērnus ārstēja UCSF Benioff bērnu slimnīcā Sanfrancisko un vienu Ohaio štata Veksneres medicīnas centrā. Šī terapeitiskā metode sola nākotnē pārveidot AADC deficīta un citu līdzīgu smadzeņu traucējumu ārstēšanu, sacīja Bankevičs.

Gēnu terapijas operācijas laikā ārsti inficē labdabīgu vīrusu, kas ieprogrammēts ar specifisku DNS, precīzi mērķtiecīgās smadzeņu vietās. Infūzija tiek piegādāta ārkārtīgi lēni, jo ķirurgi, izmantojot reālā laika MRI attēlveidošanu, tieši uzrauga, kā tā izplatās smadzenēs.

"Patiešām, tas, ko mēs darām, ir šūnas ievadīšana ar citu kodu," sacīja doktors Džeimss "Breds" Elders, neiroķirurģiskās onkoloģijas direktors Ohaio štata Veksneres Medicīnas centra Neiroloģiskajā institūtā. "Un mēs vērojam, kā viss notiek tiešraidē. Tāpēc mēs nepārtraukti atkārtojam MRI, un mēs varam redzēt infūzijas ziedu vēlamajā kodolā. ”

Inovatīvā gēnu terapija “pārprogrammē” šūnas, lai novērstu neiroloģiskos trūkumus

Pētnieki uzskata, ka šo pašu gēnu terapijas metodi var izmantot citu ģenētisko traucējumu, kā arī parasto neirodeģeneratīvo slimību, piemēram, Parkinsona un Alcheimera slimības, ārstēšanai. Tiek veikti klīniskie izmēģinājumi, lai pārbaudītu šo procedūru citiem, kas dzīvo ar novājinošiem un neārstējamiem neiroloģiskiem apstākļiem.

Šiem pacientiem novirzītā gēnu terapija izraisīja simptomu, motora funkcijas un dzīves kvalitātes dramatisku uzlabošanos. Šī terapeitiskā metode sola nākotnē pārveidot AADC deficīta un citu līdzīgu smadzeņu traucējumu ārstēšanu.

Mēs vēlamies jūs informēt par vēl vienu ļoti interesantu projektu, kas palīdz pelnīt naudu mūsdienu pasaulē: Tirdzniecības signāli par gaidāmais kriptovalūtas sūknis vietnē Binance apmaiņu no investoru slepenā Telegram kanāla.Skatieties vietnē YouTube par kriptogrāfijas sūkņa signāli un tirgotāju VIP klubs.